Rasmus Otkjær Bak
Gene correction in hematopoietic stem cells
Rasmus Otkjær Bak vil bruge CRISPR-teknologien til at redigere gener i blodets stamceller og på den måde fjerne genmutationer og kurere en række alvorlige blodsygdomme.
Han vil for det første forsøge at skabe et nyt værktøj, der gør genredigeringen af blodets stamceller i laboratoriet mere effektiv, så der bliver flere korrigerede stamceller at sætte tilbage i patienterne.
For det andet er hans mål at finde en metode til at korrigere gener i blodets stamceller ved en indsprøjtning i patienten, i stedet for at skulle tage cellerne ud af kroppen først.
”Det er ikke noget, der ligger lige for – det vil tage forholdsvis mange år, regner vi med – men det vil også være en total ’game changer’, fordi der vil være tale om et medikament, man kan masseproducere, opbevare og sende til fx tredjeverdenslande og dermed kurere langt flere patienter med,” siger Rasmus Otkjær Bak.
