Experiment
Martin Tolstrup
Development of a novel self-amplifying circular RNA vector for durable transgene expression
Professor
Aarhus University
Den potentielle anvendelse af RNA-baserede terapier er i hastig vækst. Dog har lipid nanopartikel (LNP)-leverede mRNAs en relativt kort halveringstid in vivo, og transgenekspression ud over 3-5 dage er minimal. Derfor ville nye RNA-modaliteter, der kan opretholde stabil transgenekspression over længere perioder, åbne for en overflod af terapeutiske muligheder. Dette studie vil udforske udviklingen af et cirkulært enkeltstrenget RNA leveret i et simpelt LNP-format for at opnå langvarig ekspression af et transgen.
